ژن درمانی را بهتر بشناسیم /Gene Therapy

ژن درمانی روشی است که ممکن است در آینده به پزشکان بجای استفاده از جراحی یا داروها امکان درمان بیماری ها را با قرار دادن ژن سالم در سلول های بیمار بدهد

ژن درمانی  Gene Therapy یکی از راهکارهای درمانی جدید است که  در سالهای اخیر  اغلب در مورد تحقیقات  و دستاوردهای آن در درمان بیماری ها  شنیده ایم ، طی این مطلب قصد دارم کلیاتی در مورد این روش درمانی ارائه  نمایم .

ژن درمانی چیست؟
نحوه ی عملکرد ژن درمانی چگونه است؟
آیا ژن درمانی روش مطمئنی است؟
مسائل اخلاقی در مورد ژن درمانی چیست؟

 

ژن درمانی چیست؟

ژن درمانی روشی است که ممکن است در آینده  به پزشکان بجای استفاده از جراحی یا داروها امکان درمان بیماری ها را  با  قرار دادن ژن سالم در سلول های بیمار بدهد.

محققان راههای متنوعی را برای ژن درمانی بررسی میکنند از جمله:

  • جایگزین کردن ژن جهش یافته که باعث بروز بیماری شده است با یک کپی سالم از آن ژن
  • غیر فعال کردن یا “knocking out ” کردن ژن جهش یافته یا بیماری زایی  که عملکرد نادرستی در بدن فرد ایجاد کرده است.
  • افزودن ژن جدیدی که به بدن در مقابله با بیماری کمک می نماید

     

                             gene therapy                                            
    گر چه ژن درمانی  می تواند راهی برای درمان بیماری های متنوعی از قبیل اختلالات ارثی ، انواع سرطان و برخی از عفونت های ویروسی باشد ولی همچنان روشی تحقیقاتی محسوب میشود و در حال بررسی و آزمایش است و در حال حاضر این روش فقط برای بیماری هایی که هیچ راه درمانی شناخته شده ی دیگری ندارند مورد آزمایش قرار می گیرد .

  • برای مطالعه ی بیشتر در این رابطه میتوانید به منابع زیر مراجعه نمایید:

     

    MedlinePlus from the National Library of Medicine offers a list of linksto information about genes and gene therapy (https://medlineplus.gov/genesandgenetherapy.html).

    Educational resources related to gene therapy (https://geneed.nlm.nih.gov/topic_subtopic.php?tid=142&sid=144) are available from GeneEd.

    The Genetic Science Learning Center at the University of Utah provides aninteractive introduction to gene therapy (http://learn.genetics.utah.edu/content/genetherapy/) and a discussion of several diseases for which gene therapy hasbeen successful (http://learn.genetics.utah.edu/content/genetherapy/success/).

    The Centre for Genetics Education provides an introduction to gene therapy(http://www.genetics.edu.au/publications-and-resources/facts-sheets/fact-sheet-23-gene-therapy), including a discussion of ethical and safetyconsiderations.

    Your Genome from the Wellcome Genome Campus provides an introduction togene therapy and describes several techniques (https://www.yourgenome.org/facts/what-is-gene-therapy).

    KidsHealth from Nemours offers a fact sheet called Gene Therapy and Children(http://kidshealth.org/en/parents/gene-therapy.html).

     

    نحوه ی عملکرد ژن درمانی چگونه است:

    ژن درمانی روشی است که برای معرفی ماده ی ژنتیکی  مورد نیاز به سلول ها طراحی شده است .ژن هایی که به طور مستقیم به سلول هاوارد می شوند معمولا کارایی ندارند به همین دلیل برای تحویل ژن به سلول از یک حامل که وکتور نام دارد استفاده می شود که با استفاده از روش مهندسی ژنتیک، ژن را به آن وارد کرده اند حامل ها همان ویروس هایی هستند که دستکاری  و اصلاح شده اند و امکان بیماری زایی ندارند و می توانند ژن مورد نظر ما را بجای ژن بیماری زا به ژنوم مورد نظر وارد کنند .برخی ویروس ها مانند رتروویروس ها مواد ژنتیکی خود را (از جمله ژن  جدید ) به یک کروموزوم در سلول انسانی وارد می کنند  و دیگر ویروس ها مانند ادنو ویروس ها DNA خود را به درون هسته سلول میزبان وارد میکنند اما با کروموزوم سلول میزبان ادغام نمی شوند.

                                                                                 gene therapy            

           در نهایت حامل (وکتور) واجد ژن مورد نظر را به صورت داخل وریدی و یا به صورت مستقیم به یک بافت مشخص در بدن وارد میکنند و به بررسی آن میپردازند ،اگر حامل به صورت درستی ژن مورد نظر را با خود حمل کرده باشد و میزبان آن را دریافت کرده باشد اثر مورد نظر در بدن بیمار بروز می یابد و پروتئین مورد نظر در بدن فرد ایجاد میشود.محققان در حال آزمایش روش های متفاوتی که برای انتقال ژن مورد نیاز است و هدف قرار دادن سلول های مورد نظر و همچنین  مطالعه ی ایمن بودن انتقال ژن به فرد از جهت اینکه بدن فرد بتواند کنترل ژن وارد شده را در دست بگیرد هستند.

                                                                           gene therapy 

                                                                                                           

برای مطالعه ی بیشتر در این رابطه میتوانید به منابع زیر مراجعه نمایید:

 

The Genetic Science Learning Center at the University of Utah providesinformation about various technical aspects of gene therapy in Gene Delivery:Tools of the Trade (http://learn.genetics.utah.edu/content/genetherapy/tools/). They also discuss other approaches to gene therapy (http://learn.genetics.utah.edu/content/genetherapy/approaches/) and offer a relatedlearning activity called Space Doctor (http://learn.genetics.utah.edu/content/genetherapy/doctor/).

The Better Health Channel from the State Government of Victoria (Australia)provides a brief introduction to gene therapy (https://www.betterhealth.vic.gov.au/health/conditionsandtreatments/gene-therapy), including the gene therapyprocess and delivery techniques.

Penn Medicine's OncoLink describes how gene therapy works and howit is administered to patients (http://www.oncolink.org/cancer-treatment/immunotherapy/gene-therapy-the-basics).

آیا ژن درمانی روش ایمنی است:

ژن درمانی روشی است که باید مورد بررسی دقیق قرار بگیرد  زیرا عواملی مثل خطر سرطان و سمیت و التهاب عواملی هستند که در مطالعات به امکان ابتلا به آنها در این روش اشاره شده است .اداره غذا و داروی ایالات متحده (FDA) بر ژن درمانی  در ایالات متحده و بر تحقیقات در این زمینه نظارت می کند. محققانی که مایل به آزمایش در یک کارآزمایی بالینی هستند ابتدا باید از FDA مجوز بگیرند. FDA دارای مجوز برای رد یا متوقف کردن آزمایشات بالینی که مظنون به عدم اطمینان برای شرکت کنندگان هستند می باشد .

مؤسسات ملی بهداشت (NIH) همچنین نقش مهمی در اطمینان از ایمنی تحقیقات ژن درمانی دارند. NIH دستورالعمل هایی را برای موسسین تحقیق و نظارت بر ژن درمانی (مانند دانشگاه ها و بیمارستان ها) در هنگام انجام آزمایش های پزشکی دارد و هیئت نظارت بر موسسات (IRB) و کمیته ایمنی بیولوژیک نهادی (IBC) باید هر آزمایش بالینی ژن درمانی را قبل از اجرای آن تصویب کنند. IRB یک کمیته علمی و پزشکی است که همه تحقیقات را در یک موسسه بررسی می کند.

این ارزیابی و نظارت ها اطمینان از اینکه ایمنی یکی از اولویت های اصلی در برنامه ریزی و انجام تحقیقات ژن درمانی باشد را حاصل می آورد.

 

                                                               gene therapy

برای مطالعه ی بیشتر در این رابطه میتوانید به منابع زیر مراجعه نمایید:

 

The Genetic Science Learning Center at the University of Utah explainschallenges related to gene therapy (http://learn.genetics.utah.edu/content/genetherapy/challenges/).

The NIH's Office of Biotechnology Activities provides NIH guidelines for biosafety(http://osp.od.nih.gov/office-biotechnology-activities/biosafety/nih-guidelines).

 

مسائل اخلاقی در مورد ژن درمانی چیست؟                                                             

از آنجایی که ژن درمانی باعث ایجاد تغییرات در مجموعه ای از دستورالعمل های اولیه دربدن می شود باعث ایجاد یکسری نگرانی های اخلاقی می شود از جمله اینکه :

  • چه کسی می تواند مشخص نماید صفتی عادی است یا به عنوان صفتی است که مشکل در نظر گرفته میشود.
  • آیا منصفانه است که هزینه های بالای ژن درمانی تنها در اختیار افراد معدودی است

                                                         gene therapy

  • استفاده گسترده از ژن درمانی  باعث میشود که تنوع و تفاوت ها در اجتماع کم شود
  • آیا مردم مجاز هستند از ژن درمانی برای تقویت ویژگی هایی که شامل تفاوت های فردی میشوند استفاده کنند ویژگی هایی مثل: میزان هوش -طول قد-استقامت بدنی و….

 

 gene therapy

  • در حال حاضر ژن درمانی بر بافت هایی مثل  مغز استخوان و یا خون متمرکز است که نمیتواند به نسل های بعدی فرد انتقال پیدا کند با این وجود اگر ژن تراپی به سلول های تخمک یا اسپرم فرد منتهی شود میتواند به نسل های آینده فرد انتقال یابد که به ایده ی بحث برانگیز درمان ژن های سلول های زاینده یا  germlinegene می رسد این درمان بدلیل نگرانی هایی که وجود دارد و ممکن است در نسل های بعد اختلال ایجاد کند و یا اثرات جانبی بلند مدت داشته باشد و یا بر روی رشد جنین اثر بگذارد و یا باعث  اثرات غیر منتظره بر وی شود و از آنجا که هنوز چنین فردی که با چنین درمانی باشد متولد نشده است در حال حاضر در ایالات متحده آمریکا اجازه ی مطالعه بر روی افراد را ندارد.

                                       gene therapy                                            

برای مطالعه ی بیشتر در این رابطه میتوانید به منابع زیر مراجعه نمایید:

The National Human Genome Research Institute discusses scientificissues and ethical concerns surrounding germline gene therapy (https://www.genome.gov/10004764).

A discussion of the ethics of gene therapy and genetic engineering (https://medicine.missouri.edu/centers-institutes-labs/health-ethics/faq/gene-therapy) isavailable from the University of Missouri Center for Health Ethics.

 

 

آیا درمان ژنتیکی  در حال حاضر برای همگان قابل انجام است؟

در حال حاضر ژن درمانی روشی تحقیقاتی است اما اداره غذا و داروی آمریکا FDA  ژن درمانی  را به صورت بسیار محدود در چند بخش مشخص و بیماری هایی مثل سرطان -ایدز (HIV )مجاز دانسته است وبر روی آنها  تحقیقات در حال انجام است و اگر شما علاقه مند به شرکت در این آزمایش های بالینی هستید میتوانید به صورت آنلاین جستجو نمایید : (https://clinicaltrials.gov)

 

تیام خدیوی

عضو تحریریه سایت ایران ژنتیک

ممکن است شما دوست داشته باشید مطالب بیشتر از این نویسنده

نظرات بسته شده است.